I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Il farmaco rallenta la corsa batterica alla resistenza agli antibiotici

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Un team di ricercatori del Baylor College of Medicine sta guadagnando terreno nella ricerca di soluzioni al problema globale della resistenza batterica agli antibiotici, responsabile di quasi 1,3 milioni di morti nel 2019.

Il team riferisce sul diario I progressi della scienza un farmaco che, nelle colture di laboratorio e nei modelli animali, riduce significativamente la capacità dei batteri di sviluppare resistenza agli antibiotici, che potrebbe prolungare l’efficacia degli antibiotici. Il farmaco, chiamato dequalinio cloruro (DEQ), è una prova di concetto per i farmaci che rallentano l’evoluzione.

“La maggior parte delle persone con infezioni batteriche migliora dopo aver completato il trattamento antibiotico, ma ci sono anche molti casi in cui le persone declinano perché i batteri sviluppano resistenza all’antibiotico, che quindi non può più uccidere i batteri”, ha detto l’autore corrispondente Dr. Susan M. Rosenberg, Ben F. Love Chair in Cancer Research e professore di genetica molecolare e umana, biochimica e biologia molecolare e virologia molecolare e microbiologia presso Baylor. È anche leader del programma nel Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center (DLDCCC) di Baylor.

In questo studio, Rosenberg e i suoi colleghi hanno cercato farmaci che potessero prevenire o rallentare Escherichia coli i batteri sviluppano resistenza a due antibiotici se esposti a un terzo antibiotico, la ciprofloxacina (cipro), il secondo antibiotico più prescritto negli Stati Uniti e uno associato ad alti tassi di resistenza batterica.

La resistenza è causata da nuove mutazioni genetiche che si verificano nei batteri durante l’infezione. Il farmaco DEQ riduce la velocità con cui si formano nuove mutazioni nei batteri, trova il team.

Il lavoro precedente del laboratorio Rosenberg aveva dimostrato che le colture batteriche nel laboratorio esposte al cipro alzavano il tasso di mutazione. Hanno trovato un “programma” mutazionale che viene attivato dalle risposte allo stress batterico. Le risposte allo stress sono programmi genetici che istruiscono le cellule ad aumentare la produzione di molecole protettive durante lo stress, compreso lo stress da basse concentrazioni di cipro. Basse concentrazioni si verificano all’inizio e alla fine delle terapie antibiotiche e se le dosi vengono dimenticate.

Le stesse risposte allo stress aumentano anche la capacità di produrre mutazioni genetiche, hanno dimostrato il gruppo Rosenberg, poi molti altri laboratori. Alcune delle mutazioni possono conferire resistenza al cipro, mentre altre mutazioni possono consentire la resistenza agli antibiotici non ancora riscontrati. I processi che generano mutazioni attivati ​​dalle risposte allo stress sono chiamati meccanismi di mutazione indotti dallo stress.

I batteri con mutazioni di resistenza agli antibiotici possono quindi sostenere un’infezione in presenza di cipro. Questo studio è il primo a dimostrare che nelle infezioni animali trattate con cipro, i batteri attivano un noto processo mutazionale genetico indotto dallo stress. La resistenza alla cipro si verifica principalmente dai batteri che sviluppano nuove mutazioni, sia clinicamente che in laboratorio, piuttosto che acquisendo geni che conferiscono resistenza agli antibiotici da altri batteri.

Cercando di prevenire lo sviluppo della resistenza agli antibiotici, i ricercatori hanno esaminato 1.120 farmaci approvati per uso umano per la loro capacità di ridurre la principale risposta allo stress batterico, che hanno dimostrato contrastare l’emergere di mutazioni di resistenza. Inoltre, e controintuitivamente, volevano farmaci “invisibili” che non rallentassero la proliferazione batterica, conferendo un vantaggio di crescita a qualsiasi mutante batterico che resistesse al farmaco stesso che rallenta la mutazione. Cioè, farmaci che non sono antibiotici stessi.

“Abbiamo scoperto che DEQ soddisfaceva entrambi i requisiti. Dato insieme a cipro, DEQ ha ridotto lo sviluppo di mutazioni che conferiscono resistenza agli antibiotici, sia nelle colture di laboratorio che in modelli animali di infezione, e i batteri non hanno sviluppato resistenza a DEQ”, ha affermato il primo autore Yin Zhai, un associato post-dottorato nel laboratorio Rosenberg. “Inoltre, abbiamo ottenuto questo effetto di rallentamento della mutazione a basse concentrazioni di DEQ, il che è promettente per i pazienti. Sono necessari futuri studi clinici per valutare la capacità del DEQ di rallentare la resistenza batterica agli antibiotici nei pazienti”.

Altri contributori a questo lavoro includono John P. Pribis, Sean W. Dooling, Libertad Garcia-Villada, PJ Minnick, Jun Xia, Jingjing Liu, Qian Mei, Devon M. Fitzgerald, Christophe Herman, PJ Hastings e Mauro Costa-Mattioli. Gli autori sono affiliati a una o più delle seguenti istituzioni: Baylor College of Medicine, Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center e Rice University.

Questo lavoro è stato sostenuto dai NIH Director Pioneer Awards DP1-AI52073 e DP1-AG072751, e NIH concede R35-GM122598 e R01-CA250905, P30-AI036211, P30-CA125123 e S10-RR024574, il Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center e il John Consorzio per la genomica chimica della costa del Golfo di S. Dunn. Ulteriore supporto è stato fornito dai premi LB595 e LB692 e NIH/NIEHS R00ES033259 dello Stato del Nebraska.



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