I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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L’eurodeputato ceco Zdechovsky: “Il prelievo di organi è un’attività redditizia sponsorizzata dallo stato in Cina”

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“L’espianto di organi è un’attività redditizia sponsorizzata dallo stato in Cina e prende di mira specificamente i praticanti del Falun Gong e altri prigionieri di coscienza, il che è inaccettabile”, ha detto l’eurodeputato ceco Tomas Zdechovsky nel suo discorso introduttivo a un evento organizzato presso il Press Club a Bruxelles il 29 giugno, alla vigilia della presidenza di turno dell’Ue da parte della Repubblica ceca.

La conferenza è stata un’iniziativa di Ue oggi che aveva invitato al dibattito [watch full conference below]

  • Carlos Iglesias, capo del team legale di ONG Medici contro il prelievo forzato di organi (DAFOH)
  • Nico Bijnens, Presidente di Falun Gong Belgio,
  • Un praticante cinese del Falun Gong che era stato vittima della repressione del Partito Comunista Cinese, e
  • Willy Fautre, direttore del watchdog di Bruxelles Diritti umani senza frontiere.

“Sono stato uno di quegli eurodeputati che hanno presentato l’ultima risoluzione contro questa pratica adottata dal Parlamento europeo il 5 maggio scorso”, Zdechovsky disse.

“Il Parlamento europeo ritiene che il prelievo di organi da detenuti vivi nel braccio della morte e da prigionieri di coscienza in Cina possa costituire un crimine contro l’umanità, come definito dall’articolo 7 dello Statuto di Roma della Corte penale internazionale. Se la Cina vuole intrattenere rapporti commerciali armoniosi con l’UE, deve porre fine a questa pratica disumana”.

Durante la conferenza, i partecipanti hanno potuto guardare un video che mostrava diverse conversazioni telefoniche tra un potenziale cliente all’estero in cerca di un organo e diversi ospedali in Cina. Da quelle discussioni si potrebbe concludere che gli organi umani potrebbero essergli forniti, anche “à la carte”. Infatti, il cliente straniero ha chiesto con insistenza di ottenere un organo da un praticante del Falun Gong perché “quelle persone hanno una vita sana, non fumano né fanno uso di droghe” ei potenziali trafficanti negli ospedali hanno acconsentito a questo tipo di transazione.

Nella risoluzione, il Parlamento chiede alle autorità cinesi di rispondere prontamente alle accuse di prelievo di organi e di consentire un monitoraggio indipendente da parte dei meccanismi internazionali per i diritti umani, compreso l’Ufficio dell’Alto Commissario delle Nazioni Unite per i diritti umani. Finora non c’è stata alcuna risposta costruttiva.

Il Parlamento è preoccupato per la mancanza di un controllo indipendente sul fatto che detenuti o detenuti forniscano un valido consenso alla donazione di organi. La sua risoluzione denuncia anche la mancanza di informazioni da parte delle autorità cinesi sui rapporti secondo cui alle famiglie di detenuti e prigionieri deceduti è stato impedito di reclamare i loro corpi.

L’UE ei suoi Stati membri dovrebbero sollevare la questione dell’espianto di organi in Cina in ogni dialogo sui diritti umani, ha affermato L’eurodeputato Zdechovskyche ha insistito affinché gli Stati membri dell’UE condannino pubblicamente gli abusi dei trapianti di organi in Cina

La risoluzione mette inoltre in guardia i cittadini dell’UE contro il turismo dei trapianti in Cina e propone di adottare le misure necessarie per prevenire tale attività. Nessun dettaglio viene tuttavia fornito sulla natura di tali misure, ma alcuni pensano che questo tipo di turismo debba essere criminalizzato.

La questione è tuttavia diventata più complessa da quando la Cina ha istituito centri di trapianto nella regione del Golfo che pubblicizzano “organi halal” che possono provenire solo da uiguri e altre minoranze musulmane.

Il Parlamento invita i suoi Stati membri a garantire che le loro convenzioni e accordi di cooperazione con paesi terzi, compresa la Cina, nel settore della salute e della ricerca rispettino i principi etici dell’UE in relazione alla donazione di organi e all’uso a fini scientifici di elementi e prodotti del corpo umano.

Alla vigilia della sua presidenza dell’UE, la Repubblica Ceca dovrebbe considerare prioritaria la risoluzione del Parlamento sulla questione dell’espianto forzato di organi.

Guarda e ascolta la conferenza qui:

https://www.youtube.com/watch?v=Wh4rfnkpDbw

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