I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notiziediritti umaniPorre fine all'AIDS entro il 2030 una "scelta politica e finanziaria"

Porre fine all’AIDS entro il 2030 una “scelta politica e finanziaria”

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.



Questo è il messaggio di UNAIDSl’agenzia delle Nazioni Unite dedicata a porre fine all’epidemia, che giovedì ha affermato che debellarla veramente si riduce a una “scelta politica e finanziaria”.

Il direttore esecutivo dell’agenzia, Winnie Byanyima, ha affermato che i leader di oggi hanno l’opportunità di salvare milioni di vite ed essere “ricordati dalle generazioni future” come coloro che hanno posto fine alla pandemia più mortale del mondo.

“Mostra cosa può fare la leadership”

“Potrebbero salvare milioni di vite e proteggere la salute di tutti. Potrebbero mostrare cosa può fare la leadership”, ha detto.

Secondo un nuovo rapporto dell’UNAIDS, Botswana, Eswatini, Rwanda, Tanzania e Zimbabwe hanno già raggiunto i cosiddetti obiettivi “95-95-95”: il 95% delle persone che vivono con l’HIV conosce la propria condizione, 95 per cento di coloro che sanno di convivere con l’HIV sono sottoposti a trattamento antiretrovirale salvavita e il 95 per cento delle persone in trattamento è soppresso viralmente.

Progresso costante

I progressi sono stati maggiori nei paesi e nelle regioni che hanno speso di più per combattere l’HIV/AIDS, come nell’Africa orientale e meridionale, dove le nuove infezioni da HIV sono state ridotte del 57% dal 2010.

A seguito del sostegno e degli investimenti per porre fine all’AIDS tra i bambini, lo scorso anno l’82% delle donne in gravidanza e in allattamento che vivono con l’HIV ha potuto accedere al trattamento antiretrovirale, rispetto al 46% del 2010.

Le nuove infezioni tra i bambini sono diminuite del 58% nello stesso periodo, il numero più basso dagli anni ’80, ha riferito UNAIDS.

I progressi sono stati rafforzati anche garantendo che i quadri giuridici e politici non compromettano i diritti umani, ma piuttosto li consentano e li proteggano. I paesi hanno continuato a revocare leggi dannose. Negli ultimi due anni, Antigua e Barbuda, Isole Cook, Barbados, Saint Kitts e Nevis e Singapore hanno depenalizzato le relazioni omosessuali.

Il numero di persone in trattamento antiretrovirale in tutto il mondo è quasi quadruplicato, da 7,7 milioni nel 2010 a 29,8 milioni nel 2022.

Una vita al minuto

Ma c’è ancora molta strada da fare per raggiungere l’aspirazione di porre fine all’AIDS entro il 2030. L’AIDS ha causato una morte ogni minuto l’anno scorso, ha affermato l’agenzia delle Nazioni Unite, e circa 9,2 milioni di persone continuano a non ricevere cure, inclusi 660.000 bambini che vivono con l’HIV .

Le donne e le ragazze continuano a soffrire in modo sproporzionato, soprattutto nell’Africa subsahariana. Circa 4.000 giovani donne e ragazze sono state infettate dall’HIV ogni settimana nel 2022.

Anche ottenere finanziamenti sufficienti per affrontare la sfida si sta rivelando difficile, con un calo complessivo lo scorso anno sia da fonti nazionali che internazionali. Il finanziamento è stato di 20,8 miliardi di dollari, ben al di sotto dei 29,3 miliardi di dollari necessari entro il 2025.

Cauto ottimismo

“Siamo fiduciosi, ma non è l’ottimismo rilassato che potrebbe venire se tutto andasse come dovrebbe essere”, ha detto la signora Byanyima. “È, invece, una speranza radicata nel vedere l’opportunità di successo, un’opportunità che dipende dall’azione.

“I fatti e le cifre condivisi in questo rapporto non mostrano che come mondo siamo già sulla strada, mostrano che possiamo esserlo. La strada è chiara”.



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