I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

-2.9 C
Rome
martedì, Aprile 8, 2025
- Pubblicità -
notiziediritti umaniSudan: il capo dei diritti delle Nazioni Unite chiede un'indagine dopo il...

Sudan: il capo dei diritti delle Nazioni Unite chiede un’indagine dopo il ritrovamento di 87 corpi in una fossa comune

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.



Le vittime, che includevano membri della comunità etnica Masalit, sarebbero state uccise il mese scorso dalle Forze di supporto rapido (RSF) e dalle milizie alleate, dall’ufficio per i diritti umani delle Nazioni Unite, OHCHR, dissecitando informazioni credibili.

La popolazione locale è stata costretta a smaltire i corpi in una fossa comune fuori dal capoluogo regionale, El-Geneina, negando agli uccisi una degna sepoltura in uno dei cimiteri della città.

Türk ha condannato le uccisioni con la massima fermezza e ha chiesto che i responsabili siano chiamati a rispondere.

Donne e bambini uccisi

L’RSF e l’esercito sudanese sono impegnati in feroci combattimenti da metà aprile. Migliaia di persone sono state uccise e ferite e quasi tre milioni di persone sono sfollate sia all’interno che all’esterno del paese.

Almeno 37 dei corpi sono stati sepolti il ​​20 giugno nella fossa comune profonda circa un metro in un’area aperta chiamata Al-Turab Al Ahmar, o Red Soil in inglese.

Il giorno successivo vi furono sepolti altri 50 corpi, compresi quelli di sette donne e sette bambini.

Le persone sepolte sono state uccise dalle RSF e dalle loro milizie alleate nel periodo dal 13 al 21 giugno nei distretti di Al-Madaress e Al-Jamarek, situati a El-Geneina, secondo informazioni credibili raccolte dall’OHCHR.

Molte sono state vittime delle violenze seguite all’uccisione del governatore del Darfur occidentale, Khamis Abbaker, il 14 giugno, poco dopo essere stato preso in custodia dalle RSF. Altri erano morti per ferite non curate.

Mancanza di rispetto ai morti

Il capo dei diritti delle Nazioni Unite si è detto “sconvolto dal modo insensibile e irrispettoso in cui sono stati trattati i morti, insieme alle loro famiglie e comunità”.

“Ci deve essere un’indagine tempestiva, approfondita e indipendente sugli omicidi, e i responsabili devono essere ritenuti responsabili”, ha affermato.

Türk ha invitato la RSF e le altre parti in conflitto a consentire e facilitare le ricerche dei morti, la loro raccolta e l’evacuazione, in linea con il diritto internazionale e indipendentemente dall’etnia o da altre distinzioni.

Corpi che giacciono nelle strade

L’OHCHR ha affermato che i testimoni riferiscono che gli sforzi di mediazione locale per l’accesso e la sepoltura dei morti hanno generalmente richiesto troppo tempo, lasciando molti corpi nelle strade per giorni.

Secondo quanto riferito, la famiglia di un dignitario Masalit che è stato ucciso intorno al 9 giugno dalle RSF e dai loro alleati ha dovuto attendere 13 giorni prima di poter recuperare il corpo.

Testimoni hanno detto al personale che nei casi in cui le RSF hanno consentito la raccolta dei morti, a seguito della mediazione con i leader arabi e di altre comunità, si sono rifiutate di consentire che i feriti fossero portati negli ospedali per cure mediche.

Garantire che i feriti ricevano cure

“La leadership della RSF e le sue milizie alleate, così come tutte le parti coinvolte in un conflitto armato, sono tenute a garantire che i morti siano trattati adeguatamente e che la loro dignità sia protetta”, ha affermato Türk.

Inoltre, il diritto internazionale umanitario e internazionale sui diritti umani richiede a tutte le parti in guerra di garantire che i feriti ricevano cure mediche.

L’Alto Commissario ha invitato immediatamente e inequivocabilmente la leadership di RSF a condannare e fermare l’uccisione di persone e a porre fine alla violenza e all’incitamento all’odio basati sull’etnia.



Da un’altra testata giornalistica. news de news.un.org

- Pubblicità -
- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Contenuti esclusivi

Iscriviti oggi

OTTENERE L'ACCESSO ESCLUSIVO E COMPLETO AI CONTENUTI PREMIUM

SOSTENERE IL GIORNALISMO NON PROFIT

Get unlimited access to our EXCLUSIVE Content and our archive of subscriber stories.

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Articoli più recenti

Altri articoli

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.