I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Il presidente Macron in Benin dovrebbe chiedere il rilascio di Reckya Madougou e Joel Aivo

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Alla vigilia della visita del presidente Emmanuel Macron in Benin, la ONG con sede a Bruxelles “Diritti umani senza frontiere” ha esortato il presidente francese a chiedere il rilascio di due famosi leader dell’opposizione, Reckya Madougou E Joel Aivorispettivamente condannati a 20 anni e 10 anni di reclusione.

Questo mese, Diritti umani senza frontiere (HRWF) ha depositato un report con il Revisione periodica universale delle Nazioni Unite (UPR) per Beninin cui l’organizzazione ha espresso le proprie preoccupazioni per le violazioni dei diritti umani in Benin, con particolare riguardo alla continua detenzione di esponenti dell’opposizione Reckya Madougou e Joël Aivo e al fatto che non sono stati inclusi in un elenco di 17 detenuti dovrebbe essere temporaneamente rilasciato dopo un incontro tra il presidente del 13 giugno 2022 Patrice Tallone E Thomas Boni Yayiex presidente del Benin (2006-2016).

Reckya Madougou, dal suo account Facebook

La presentazione di HRWF includeva dettagli sul caso di Reckya Madougou, condannata alla fine del 2021 a 20 anni di carcere per presunto finanziamento del terrorismo. Era stata arrestata nel marzo 2021 con l’accusa di aver trasferito migliaia di dollari a un ufficiale militare allo scopo di uccidere autorità anonime. La sua candidatura era stata precedentemente respinta dalla commissione elettorale. HRWF ha continuato specificando che la signora Madougou era il leader del partito di opposizione, Les Democrates, e un candidato presidenziale. La dichiarazione di HRWF descriveva anche la campagna della società civile della signora Madougou: “Non toccare la mia costituzione”- che si è mobilitato contro i leader che cercavano di estendere il loro governo con il pretesto di una riforma costituzionale. Il movimento si è diffuso in tutta l’Africa occidentale, guadagnandosi un alto profilo.

Joel Aivo
RMTB, CC BY-SA 4.0, Joel Aivo – tramite Wikimedia Commons

Il rapporto dell’HRWF all’UPR ha anche fornito dettagli sul caso di Joel Aivo e la sua condanna del dicembre 2021 da parte del controverso Tribunale per la criminalità economica e il terrorismo (CRIET) a 10 anni di carcere per presunto complotto contro lo Stato e riciclaggio di denaro.

HRWF ha spiegato nella loro presentazione che il signor Aivo è un professore di diritto che ha sfidato Talon nelle elezioni del 2021. È stato trattenuto per otto mesi prima della condanna e si è dichiarato non colpevole delle accuse di complotto contro lo Stato e riciclaggio di denaro.

L’HRWF monitora dal 2016 il regresso che si sta verificando in materia di diritti umani in Benin”.Siamo rimasti particolarmente sgomenti nel vedere che Reckya Madougou e Joël Aivo non erano nella lista del giugno 2022 dei 17 detenuti da rilasciare temporaneamente. La signora Madougou e il signor Aivo dovrebbero essere completamente rilasciati immediatamente. La persecuzione e la detenzione di esponenti dell’opposizione non ha posto in una democrazia e siamo preoccupati per il benessere di questi due politici. Il presidente Macron deve sfruttare la sua visita in Benin per chiedere al presidente Patrice Talon di rilasciarli,Willy Fautrédirettore di Human Rights Without Frontiers, ha dichiarato a The European Times.


Juan Sanchez Gil – a The European Times News – Principalmente nelle retrovie. Reporting su questioni di etica aziendale, sociale e governativa in Europa e a livello internazionale, con particolare attenzione ai diritti fondamentali. Dare voce anche a chi non viene ascoltato dai media generalisti.


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