I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteNuova versione di Shahed 136 Kamikaze Drone: 5 differenze

Nuova versione di Shahed 136 Kamikaze Drone: 5 differenze

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Dopo i recenti attacchi con l’iraniano Shahed 136 droni kamikazeè stato osservato che la Russia ha iniziato a schierare a nuovo sottotipo di questi droni d’attacco per attacchi in Ucraina.

Droni kamikaze iraniani "Shahed-136".  \

Droni kamikaze iraniani “Shahed-136”. Credito immagine: media iraniani

I nuovi droni, presumibilmente fabbricati all’interno della stessa Russia, sono designati localmente come “Geranium-2” e presentano diverse notevoli differenze rispetto al modello Shahed iraniano.

Una distinzione fondamentale è la nuova marcatura sui droni “Geranium-2”, che differisce dalla lettera “K” usata sui droni Shahed.

Confronto del gruppo di coda del più recente "Geranio 2" (in alto) e dall'originale Shahed 136 (in basso).

Confronto dell’assemblaggio della coda del nuovo “Geranium 2” (in alto) e dell’originale Shahed 136 (in basso). Credito immagine: Forze armate dell’Ucraina

Inoltre, lo scafo del “Geranium-2” ha un design leggermente diverso, composto da elementi interconnessi, mentre lo Shahed aveva un corpo unico. In particolare, il “Geranium-2” ha fori per collegare le parti sulla coda, assenti nella versione precedente.

Inoltre, il materiale utilizzato nel corpo “Geranium-2” è diverso, simile al gesso espanso piuttosto che al leggero motivo a nido d’ape visto nei modelli Shahed originali.

Intonaco espanso nel drone aggiornato (in alto) e un materiale a nido d'ape nella versione precedente (in basso).

Intonaco espanso nel drone aggiornato (in alto) e un materiale a nido d’ape nella versione precedente (in basso). Credito immagine: Forze armate dell’Ucraina

Anche la testata ha subito modifiche. Ora è contrassegnato in caratteri cirillici invece che in lettere latine. La batteria è stata aggiornata da Li-Ion tipo 18650 accumulo di energia ad a batteria al gel del marchio russo Delta Battery.

Resti della batteria al gel del drone kamikaze aggiornato "Geranio-2".

Resti della batteria al gel del drone kamikaze aggiornato “Geranium-2”. Credito immagine: Forze armate dell’Ucraina

L’ultima aggiunta degna di nota al “Geranium-2” sono le antenne con il blocco “Comet”, che fornisce protezione dalle interferenze e non era utilizzata nelle vecchie varianti dello Shahed iraniano.

Queste differenze suggeriscono che la Russia stia effettivamente utilizzando i suoi droni kamikaze prodotti internamente con i propri componenti per attacchi in Ucraina. La portata di questo dispiegamento, che si tratti di singole unità o di una produzione più ampia, rimane al momento incerta.

Scritto da Alius Noreika



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