I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notizieAmbienteQuando l'imbroglio paga - Strategia di sopravvivenza dell'insetto scoperto - ScienceDaily

Quando l’imbroglio paga – Strategia di sopravvivenza dell’insetto scoperto – ScienceDaily

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I ricercatori hanno rivelato l’esclusiva strategia di “imbroglio” che un insetto neozelandese ha sviluppato per evitare di essere mangiato, imitando una specie altamente tossica.

In natura, le specie velenose in genere pubblicizzano la loro tossicità, spesso producendo colori ad alto contrasto come nero, bianco e giallo, come vespe e api.

Seguendo linee simili, lo stonefly produttore di cianuro della Nuova Zelanda, Austroperla cireneproduce forti colori di “avvertimento” di nero, bianco e giallo, per evidenziare la sua minaccia per i potenziali predatori.

In un nuovo studio pubblicato su Ecologia molecolareI ricercatori del Dipartimento di Zoologia dell’Università di Otago rivelano che una specie non correlata e non tossica “imbroglia” imitando l’aspetto di questo insetto.

L’autore principale, il dottor Brodie Foster, afferma che somigliando molto a una specie velenosa, il Zelandoperla fenestrata stonefly spera di evitare di cadere vittima dei predatori.

“In natura, gli uccelli faranno fatica a notare la differenza tra le specie velenose e quelle non velenose, e quindi probabilmente le eviteranno entrambe.

“Per l’occhio inesperto, le specie velenose e le sue imitazioni sono quasi impossibili da distinguere”, dice

I ricercatori hanno utilizzato approcci genomici per rivelare una mutazione genetica chiave in un gene di colorazione che distingue i cheat e i non cheat.

Questa variazione genetica consente alle specie imbroglioni di utilizzare strategie diverse in regioni diverse.

Tuttavia, il coautore Dr Graham McCulloch afferma che la strategia, nota come mimetismo batesiano, non sempre ha successo.

“I nostri risultati indicano che una strategia di ‘imbroglio’ non paga nelle regioni in cui le specie velenose sono rare”, afferma.

Il co-autore, il professor Jon Waters, aggiunge che barare può essere un gioco pericoloso.

“Se gli imbroglioni iniziano a superare le specie velenose, i predatori si sveglieranno molto rapidamente: è un po’ un atto di bilanciamento”, dice.

Il team finanziato da Marsden sta valutando in che modo il cambiamento ambientale sta guidando rapidi cambiamenti evolutivi nelle specie native della Nuova Zelanda.



Da un’altra testata giornalistica. news de www.sciencedaily.com

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