I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Russia, la Cassazione conferma la condanna a due anni e sei mesi di un Testimone di Geova

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HRWF (04.08.2023) – Il 27 luglio 2023, la Corte di Cassazione della Quarta Giurisdizione Generale ha confermato la sentenza e la sentenza di appello nei confronti di Aleksandr Nikolaev, residente a Kholmskaya – 2 anni e 6 mesi di carcere. Allo stesso tempo, il tribunale ha annullato l’ulteriore restrizione della libertà, che è imposta al condannato dopo aver scontato la pena principale.

Il 23 dicembre 2021, il tribunale distrettuale di Abinsk del territorio di Krasnodar trovato lui colpevole di aver partecipato alle attività di un’organizzazione estremista per leggere la Bibbia e discutere questioni religiose in privato con parenti e amici. L’inchiesta ha ritenuto che si trattasse di “delitto contro i fondamenti dell’ordine costituzionale e della sicurezza dello Stato” e ha avviato un procedimento penale per i motivi di cui alla parte 2 dell’art. 282.2 del codice penale della Federazione Russa.

Nel ricorso per cassazione, la difesa ha richiamato l’attenzione su significative violazioni delle norme del codice penale e del codice di procedura penale che hanno influenzato l’esito della causa. Pertanto, in tribunale non è stata presentata alcuna prova che il condannato avesse commesso atti illeciti o che il suo comportamento fosse di natura socialmente pericolosa. Inoltre, non c’era una sola prova che nell’esercizio del suo diritto alla libertà di religione, Aleksandr Nikolaev avesse l’intenzione di commettere un crimine o un motivo per incitare all’odio o all’inimicizia.

Breve storia del caso

Nell’aprile 2021, gli ufficiali dell’FSB, accompagnati dai combattenti OMON, sono arrivati ​​con a ricerca ai coniugi Nikolaev, che hanno cinque figli di cui due adottati. Poco prima, il comitato investigativo ha aperto un procedimento penale contro Alexander Nikolaev, accusandolo di partecipare ad attività estremiste per aver letto la Bibbia. Il fedele è stato posto agli arresti domiciliari per quasi sei mesi. Nel luglio 2021 il caso è andato in giudizio. Due mesi dopo, è stato mandato in un centro di custodia cautelare. Nel dicembre dello stesso anno, il tribunale ha condannato il credente a 2,5 anni di colonia penale. Nell’ottobre 2022 il tribunale regionale ha approvato il verdetto, aggiungendo una serie di restrizioni alla pena.

Al momento dell’entrata in vigore del verdetto, Nikolaev aveva scontato più della metà della pena in un centro di custodia cautelare. Nel marzo 2023 è stato collocato in una colonia. Nell’aprile 2023, il tribunale gli ha negato la libertà condizionale. A fine luglio 2023 l’istanza di cassazione ha confermato il verdetto, annullando solo ulteriori restrizioni che sarebbero entrate in vigore dopo che il fedele avesse lasciato la colonia.

Più di 140 Testimoni di Geova sono ora dietro le sbarre in Russia per aver praticato la loro fede in privato. Vedi questi casi documentati in Database HRWF dei prigionieri FORB.

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