I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Il Parlamento deve cogliere l’attimo

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Un mese dopo la Corruzione accuse e accuse nei confronti di alcuni deputati, il Parlamento ha fatto il punto sugli sviluppi e ha chiesto azioni concrete per colmare le lacune.

Aprendo il dibattito a nome della Commissione europea, la commissaria Ylva Johansson ha denunciato “i pochi che hanno messo a rischio il buon lavoro di tanti”. Più trasparenza e responsabilità da sole non sono sufficienti per combattere la corruzione, che deve essere affrontata con tutta la forza della legge, ha aggiunto. Ha quindi annunciato che, molto presto, la Commissione presenterà una nuova legge per criminalizzare tutte le forme di corruzione, con definizioni e sanzioni unificate in tutto il Unione Europea e gli strumenti necessari per polizia e tribunali. È in preparazione anche una seconda serie di misure, il “pacchetto difesa della democrazia”, ha aggiunto il Commissario.

Gli eurodeputati che hanno preso la parola a nome dei gruppi politici hanno espresso la loro continua rabbia, vergogna e shock per le accuse di corruzione, con oratori provenienti da un’ampia maggioranza che si sono risentiti per il fatto che le azioni di pochi individui stiano gettando un’ombra sull’Aula che rappresenta tutti europei.

Ribadendo che la democrazia non è in vendita e che sono urgentemente necessarie riforme per proteggere la democrazia dalla corruzione e dalle interferenze straniere, il dibattito si è incentrato su proposte specifiche sulla via da seguire, tra cui:

  • l’istituzione di una commissione dedicata alla materia in questione;
  • facendo il Registro UE per la trasparenza completamente obbligatorio;
  • stabilire un Organismo Etico Indipendente per le istituzioni dell’UE;
  • migliorare le regole relative alla denuncia di irregolarità;
  • migliorare l’applicazione delle norme esistenti; e
  • tenendo pienamente conto del contributo delle due commissioni speciali sull’ingerenza straniera (ING e ING2).

La maggior parte dei deputati ha convenuto che il rafforzamento della trasparenza e della responsabilità può avvenire solo apertamente, pubblicamente e assumendosi la responsabilità ove necessario, al fine di riconquistare la fiducia del pubblico. Molti hanno sottolineato che non è una questione di quale paese sia sotto i riflettori in questo momento per aver tentato di interferire nella democrazia europea, ma piuttosto che l’UE e il Parlamento in particolare devono proteggersi da tali tentativi.

Alcuni hanno fatto riferimento a una presunta cultura dell’impunità e agli effetti negativi del lobbismo e si sono lamentati del fatto che il reddito aggiuntivo dei deputati e il modo in cui vengono spese le loro indennità non sono monitorati con sufficiente attenzione. Alcuni hanno espresso dubbi sulla capacità delle strutture politiche esistenti di affrontare tali questioni, mentre altri ritengono che il Parlamento abbia reagito con notevole determinazione per affrontare il problema.

Puoi rivedere l’intero dibattito qui.

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