I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteFinalmente: gli F-16 arriveranno in Ucraina. Quanto tempo ci vorrà per...

Finalmente: gli F-16 arriveranno in Ucraina. Quanto tempo ci vorrà per renderli operativi?

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Gli Stati Uniti hanno concessa l’approvazione per il dispiegamento di aerei da combattimento F-16 in Ucraina, proveniente da Danimarca e Paesi Bassi, per contrastare la potenziale aggressione russa. Ma i funzionari ucraini avvertono che c’è ancora molta strada da fare fino al completamento dell’addestramento per portare in sicurezza quegli F16 in cielo.

F-16 nell'aeronautica militare danese.

F-16 nell’aeronautica militare danese. La Danimarca sta sostituendo questi jet con F-35 più moderni. Ora questi F-16 possono andare in Ucraina. Credito immagine: Rob Schleiffert tramite Wikimedia (CC BY SA 2.0)

Questa azione avrà luogo una volta si conclude l’addestramento dei piloticome affermato da un funzionario statunitense giovedì, e menzionato anche in precedenza dal ministro della Difesa danese Troels Lund Poulsen.

L’Ucraina ha perseguito attivamente questi aerei da combattimento F-16 fabbricati negli Stati Uniti per migliorare le sue capacità contro le forze aeree russe.

Le assicurazioni da Washington sono state estese alla Danimarca e ai Paesi Bassi in merito all’autorizzazione accelerata delle richieste di trasferimento per gli F-16 da inviare in Ucraina dopo il completamento dell’addestramento dei piloti.

Il ministro degli Esteri olandese Wopke Hoekstra ha espresso apprezzamento per la decisione, osservando: “Accogliamo con favore la decisione di Washington di aprire la strada all’invio di aerei da combattimento F-16 in Ucraina”.

F-16 in volo.

F-16 in volo. Credito immagine: US Air Force

Allo stesso modo, la Danimarca ha indicato la sua disponibilità a fornire all’Ucraina questi aerei da combattimento, con il ministro della Difesa danese Jakob Ellemann-Jensen che ha menzionato discussioni con stretti alleati e l’aspettativa di dettagli più concreti presto.

Una coalizione di 11 nazioni avrebbe dovuto iniziare questo mese l’addestramento dei piloti ucraini per i caccia F-16 in Danimarca. L’obiettivo è ottenere “risultati” da questa formazione all’inizio del 2024, come menzionato a luglio dal ministro della Difesa ad interim della Danimarca Troels Poulsen.

I membri della NATO Danimarca e Paesi Bassi hanno assunto un ruolo guida nell’addestramento dei piloti, fornendo personale di supporto, mantenendo gli aerei e, in ultima analisi, consentendo all’Ucraina di acquisire F-16 per il suo conflitto con la Russia.

Il primo ministro olandese Mark Rutte aveva precedentemente espresso seria considerazione per la fornitura di F-16 all’Ucraina, data la graduale eliminazione di questi jet dalle proprie forze armate da parte dei Paesi Bassi.

Il segretario di Stato americano Antony Blinken ha sottolineato che l’autorizzazione consentirà all’Ucraina di sfruttare le sue nuove capacità una volta che il gruppo iniziale di piloti avrà completato l’addestramento.

Il presidente Joe Biden ha approvato i programmi di addestramento per i piloti ucraini sugli F-16 a maggio. Oltre alla formazione in Danimarca, è prevista la creazione di un centro di formazione in Romania.

Quando possiamo aspettarci i primi voli degli F-16 in Ucraina?

Tuttavia, il portavoce dell’aeronautica ucraina, Yuriy Ihnat, ha comunicato mercoledì che Kiev non sarà operativa con i caccia F-16 forniti dagli Stati Uniti durante le prossime stagioni autunnali e invernali.

Mentre i funzionari statunitensi hanno notato in privato che gli F-16 potrebbero non avere un impatto significativo sull’attuale controffensiva o servire da punto di svolta al loro arrivo finale, data la complessità dei sistemi di difesa aerea russi e lo spazio aereo conteso sull’Ucraina, l’approvazione per il loro trasferimento sottolinea l’attuale sostegno internazionale agli sforzi di difesa dell’Ucraina.

Scritto da Alius Noreika



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