I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteLa Vinfast vietnamita è ora la terza casa automobilistica più preziosa

La Vinfast vietnamita è ora la terza casa automobilistica più preziosa

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Vinfast continua la sua corsa al rialzo: le azioni del produttore vietnamita di veicoli elettrici è aumentato del 21% lunedì, estendendo un rally iniziato la scorsa settimana, con il risultato di più che quadruplicare il valore di mercato della società portandolo a 160 miliardi di dollari.

Un'auto della Vinfast vietnamita - foto illustrativa.

Un’auto della Vinfast vietnamita – foto illustrativa. Credito immagine: mlu92 via FlickrCC BY-SA 2.0

Vinfast ha ottenuto un debutto impressionante a Wall Street all’inizio di questo mese e ha rapidamente aumentato la sua valutazione, classificandosi ora come la terza casa automobilistica più preziosa al mondo, dietro solo a Tesla e Toyota.

Tuttavia, il numero limitato di azioni disponibili al pubblico di Vinfast ha reso il titolo suscettibile alla volatilità. Infatti, nelle ultime 12 sessioni, il titolo ha subito fluttuazioni significative, con le azioni in rialzo o in calo di oltre il 14%.

Vinfast è controllata prevalentemente da Pham Nhat Vuong, l’individuo più ricco del Vietnam e fondatore del conglomerato madre Vingroup, che detiene circa il 99,7% delle azioni della società.

Nonostante la risposta entusiastica del mercato, l’azienda deve affrontare un formidabile viaggio nel tentativo di competere in modo significativo con leader del settore come Tesla e le case automobilistiche tradizionali. Ad esempio, secondo i dati S&P Global Mobility, a giugno sono stati immatricolati negli Stati Uniti solo 137 veicoli elettrici Vinfast.

Inoltre, la casa automobilistica vietnamita sta entrando nei mercati statunitense ed europeo in un momento in cui la domanda aumenta veicoli elettrici sta rallentando e Tesla è impegnata in una guerra dei prezzi per mantenere la sua posizione dominante. Mentre Vinfast prevede di vendere fino a 50.000 veicoli elettrici quest’anno, La proiezione di Tesla prevede di consegnare 1,8 milioni di automobili a livello globale.

Per aumentare le vendite, Vinfast si sta allontanando dall’approccio diretto al consumatore di Tesla e optando per i concessionari tradizionali. La società è inoltre in procinto di costruire uno stabilimento da 4 miliardi di dollari nella Carolina del Nord, negli Stati Uniti

Scritto da Alius Noreika



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