I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Numeri record che rischiano vite umane per attraversare il pericoloso Darien Gap

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Finora quest’anno, più di 330.000 persone hanno attraversato il Darien Gap nel loro viaggio verso il Nord America – la cifra annuale più alta registrata fino ad oggi, OHCHR disse. Uno su cinque era un bambino.

Rischio di violenza sessuale

Durante la traversata, migranti e rifugiati sono esposti a molteplici violazioni e abusi dei diritti umani, inclusa la violenza sessuale – “un rischio particolare per bambini, donne, persone LGBTI e persone con disabilità”, ha detto il portavoce dell’OHCHR Marta Hurtado.

Ha aggiunto che si sono verificati anche omicidi, sparizioni, traffici, rapine e intimidazioni da parte di gruppi della criminalità organizzata.

Viaggio di 10 giorni

La signora Hurtado ha sottolineato che viaggiare a piedi attraverso la giungla di 575.000 ettari è già di per sé pericoloso, e una camminata di quattro-sette giorni attraverso il Darien Gap nella stagione secca potrebbe trasformarsi in un viaggio di 10 giorni durante i nove mesi. lunga stagione delle piogge.

Il viaggio straziante prevede la scalata di montagne ripide e l’attraversamento di pericolosi corsi d’acqua.

Maggiori vulnerabilità

L’OHCHR ha evidenziato “la limitata attenzione umanitaria” sia a Panama che in Costa Rica come un fattore che ha peggiorato le condizioni di vita precarie nei due paesi e aumentato le vulnerabilità.

Il mese scorso, l’ONU cifre citate dalle autorità panamensi, dimostrando che coloro che attraversavano la giungla provenivano principalmente dal Venezuela (55%), da Haiti (14%) e dall’Ecuador (14%).

Alcuni provengono dalla Colombia e dal Perù e sono stati registrati anche figli di genitori haitiani nati in Cile e Brasile.

Altri provengono addirittura da Cina, Afghanistan e Nepal.

Capacità allungata

Con il sostegno della comunità internazionale, il governo di Panama ha costruito tre centri per migranti per fornire alloggio, cibo, assistenza sanitaria, acqua e servizi igienico-sanitari a coloro che sono in movimento, ha affermato l’OHCHR. Due si trovano nella provincia di Darien e uno al confine con la Costa Rica.

Tuttavia, la capacità resta limitata. L’OHCHR ha avvertito che, a fronte del crescente numero di rifugiati e migranti in arrivo, fornire protezione e aiuto è sempre più difficile per le autorità.

Evitate le narrazioni anti-migranti

La signora Hurtado ha affermato che il suo ufficio ha riconosciuto gli sforzi compiuti da Costa Rica e Panama per soddisfare i bisogni umanitari.

L’OHCHR ha invitato la comunità internazionale a rafforzare il proprio sostegno agli Stati delle Americhe per colmare le lacune in materia di protezione e contribuire ad affrontare i fattori strutturali che costringono le persone a lasciare le proprie case.

Di nuovo in agostol’agenzia delle Nazioni Unite per la migrazione (OIM) e l’Agenzia delle Nazioni Unite per i rifugiati (UNHCR) hanno inoltre sollecitato un “approccio collaborativo, globale e regionale” nel rispondere ai bisogni umanitari e di protezione delle persone in movimento in tutta l’America Latina e nella regione dei Caraibi.

Sostenendo soluzioni basate sui diritti umani alle sfide della governance dell’immigrazione, l’OHCHR ha messo in guardia contro le “narrazioni discriminatorie e anti-migranti” che prendono di mira le persone vulnerabili in movimento.



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