I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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NewsDecodificare il digitale, 10 cose che dovresti sapere su YouTube

Decodificare il digitale, 10 cose che dovresti sapere su YouTube

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Quanto comprendiamo veramente questo Colosso?

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fotografato da CardMapr.nl SU Unsplash

10 cose da sapere su YouTube

  1. La nascita di YouTube: YouTube è stato creato da tre ex dipendenti PayPal: Chad Hurley, Steve Chen e Jawed Karim. L’idea è nata da una semplice esigenza: volevano una piattaforma per condividere i video di una cena. Il primo video, intitolato “Me at the Zoo”, è stato caricato da Karim il 23 aprile 2005.
  2. Acquisizione di Google: Nel novembre 2006, Google ha acquistato YouTube per la cifra esorbitante di 1,65 miliardi di dollari in azioni. Nonostante l’acquisizione, YouTube opera come una delle filiali di Google.
  3. Il secondo motore di ricerca più grande: YouTube non è solo una piattaforma di condivisione video. È il secondo motore di ricerca più grande al mondo, subito dopo Google. Ciò lo rende un potente strumento per la diffusione delle informazioni e il marketing digitale.
  4. Monetizzazione e programma partner di YouTube: YouTube ha introdotto il Programma Partner nel 2007, consentendo ai creatori di contenuti di essere pagati per i loro contenuti virali. Guadagnano denaro tramite entrate pubblicitarie, abbonamenti al canale, scaffale di merchandising, Superchat ed entrate di YouTube Premium.
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  7. Modalità limitata: YouTube offre una Modalità con restrizioni che aiuta a escludere contenuti potenzialmente discutibili che potresti preferire non vedere o in cui non vuoi che altri membri della tua famiglia si imbattano.
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  9. Diretta streaming: YouTube non è solo video preregistrati. È anche una piattaforma popolare per concerti, eventi, sessioni di gioco e persino corsi educativi in ​​streaming live.
  10. Linee guida della community e politiche sul copyright: YouTube ha linee guida della community e politiche sul copyright rigorose. I video che contengono contenuti inappropriati o violano le leggi sul copyright vengono rimossi e i canali che violano ripetutamente queste regole possono essere chiusi.

In conclusione, YouTube è più di una piattaforma di condivisione video. È un comunità globale, un enorme motore di ricerca, uno strumento di marketing e un centro di intrattenimento. Che tu sia un creatore di contenuti, un operatore di marketing o uno spettatore, comprendere YouTube può aiutarti a ottenere il massimo da questa piattaforma.

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