I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

3 C
Rome
martedì, Aprile 8, 2025
- Pubblicità -
notiziediritti umaniPalestina: esperti di diritti chiedono misure più forti di prevenzione della tortura

Palestina: esperti di diritti chiedono misure più forti di prevenzione della tortura

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.



I membri del sottocomitato delle Nazioni Unite per la prevenzione della tortura (SPT) hanno lanciato l’appello al termine della loro prima visita nello Stato di Palestina, effettuata dal 10 al 21 settembre.

Daniel Fink, a capo della delegazione, disse hanno ricevuto piena collaborazione da parte dell’Autorità Palestinese per visitare luoghi in Cisgiordania, “ma ci rammarichiamo che, nonostante tutti gli sforzi, non siamo stati in grado di visitare le strutture di detenzione a Gaza”.

L’Autorità Palestinese ha il controllo amministrativo sulla Cisgiordania mentre il gruppo militante Hamas governa la Striscia di Gaza, che è sotto il blocco israeliano da più di 15 anni.

Riunioni di alto livello

La delegazione ha visitato 18 luoghi di detenzione in diverse località della Cisgiordania, tra cui carceri, stazioni di polizia, strutture delle forze di sicurezza, un ospedale psichiatrico e un centro di detenzione militare.

I membri hanno incontrato funzionari di alto livello, tra cui il Primo Ministro e il Ministro degli Interni, che coordina la squadra nazionale per il monitoraggio degli impegni dello Stato.

Hanno inoltre avuto incontri con altre autorità statali e con la Commissione Indipendente sui Diritti Umani, coinvolgendo la sua filiale di Gaza.

Stabilire un meccanismo di monitoraggio

Gli esperti hanno ricordato che la Palestina ha preso parte all’accordoConvenzione contro la tortura e il suo Protocollo facoltativorispettivamente dal 2014 e dal 2017.

Gli Stati che ratificano il Protocollo Opzionale conferiscono all’SPT il diritto di visitare i propri luoghi di detenzione ed esaminare il trattamento delle persone ivi detenute.

Hanno affermato che il governo ha fatto molto nel frattempo, sottolineando i recenti e rilevanti emendamenti positivi al codice penale.

Tuttavia, restano preoccupati per l’attuazione delle misure di prevenzione della tortura durante la detenzione e per l’effettiva istituzione di un organismo di monitoraggio, ufficialmente chiamato meccanismo preventivo nazionale (NPM).

La delegazione ha inoltre collaborato con gli enti che lavorano alla stesura della legislazione relativa all’NPM e Fink ha espresso la speranza che la loro visita ne favorisca la rapida formazione.

“In particolare, aspettiamo con ansia di vedere un organismo indipendente che possa svolgere il suo mandato in conformità con gli obblighi legali internazionali dello Stato, comprese le visite senza preavviso in qualsiasi luogo di privazione della libertà”, ha aggiunto.

A proposito di esperti delle Nazioni Unite

L’SPT è composto da 25 esperti indipendenti e imparziali provenienti da tutto il mondo che monitorano l’adesione al Protocollo Opzionale, che è stato ratificato da 93 paesi.

Sono stati nominati dall’ONU Consiglio per i diritti umaniche ha sede a Ginevra, e non fanno parte del personale delle Nazioni Unite né sono pagati per il loro lavoro.

Quattro membri hanno visitato lo Stato di Palestina, accompagnati da due responsabili dei diritti umani del Segretariato dell’SPT.

La delegazione presenterà nei prossimi mesi un rapporto confidenziale all’Autorità palestinese, che spera venga reso pubblico.



Da un’altra testata giornalistica. news de news.un.org

- Pubblicità -
- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Contenuti esclusivi

Iscriviti oggi

OTTENERE L'ACCESSO ESCLUSIVO E COMPLETO AI CONTENUTI PREMIUM

SOSTENERE IL GIORNALISMO NON PROFIT

Get unlimited access to our EXCLUSIVE Content and our archive of subscriber stories.

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Articoli più recenti

Altri articoli

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.