I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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InternationalTerremoti in Turchia e Siria, ultimo rapporto

Terremoti in Turchia e Siria, ultimo rapporto

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Il bilancio delle vittime dei terremoti di lunedì in Turchia e Siria supera ora le 3.000 persone in entrambi i paesi. Il presidente turco Recep Tayyip Erdogan ha dichiarato lunedì sera un lutto nazionale di sette giorni in Turchia.

La Turchia, all’incrocio di tre placche tettoniche, è una delle aree sismicamente più attive al mondo. Due terremoti si sono verificati al confine tra Turchia e Siria, uno la scorsa notte con una magnitudo di 7,8, il più forte che ha colpito la regione in quasi 25 anni, e il secondo nella tarda mattinata con una magnitudo di 7,5.

Puoi vedere l’intensità e la durata del terremoto

Il bilancio delle vittime, ancora provvisorio, continua a salire, con più di 3000 persone uccise in Turchia e Siria e più di 11.000 ferite, hanno detto le autorità di entrambi i paesi.

Questa notte, le autorità turche hanno dichiarato che il bilancio delle vittime del terremoto notturno è salito a 1.762, con oltre 11.000 feriti e più di 3.400 edifici crollati.

Anche la Siria settentrionale è stata colpita duramente, con almeno 593 morti e 1.411 feriti, secondo un nuovo rapporto di lunedì sera. Nella parte nord-occidentale del Paese, nella zona dei ribelli, i soccorritori affermano che almeno 700 persone sono state uccise e più di 2.000 ferite.

La ricerca dei sopravvissuti continua mentre molte persone rimangono intrappolate sotto le macerie. La neve e il freddo rendono ancora più difficile il lavoro per i senzatetto e per i soccorritori.

Il presidente turco Recep Tayyip Erdogan ha dichiarato lunedì sera un lutto nazionale di sette giorni in Turchia.

Il governo siriano ha esortato la comunità internazionale a venire in suo aiuto. “La Siria invita gli Stati membri delle Nazioni Unite (…) il Comitato internazionale della Croce Rossa e altri gruppi umanitari (…) a sostenere gli sforzi del governo siriano per far fronte al devastante terremoto”, ha dichiarato il ministero degli Esteri siriano in una nota. Il capo diplomatico siriano Faisal Moqdad ha espresso la disponibilità del suo Paese a “facilitare tutto il necessario [procedures] alle organizzazioni internazionali di fornire aiuti umanitari”.

Aiuti da tutto il mondo.
Lunedì sera, 139 soccorritori della sicurezza civile francese voleranno in Turchia. Altri sette paesi dell’Unione Europea invieranno soccorritori, tra cui Germania, Italia, Belgio, Polonia, Spagna e Finlandia. L’India ha annunciato lunedì che invierà immediatamente squadre di soccorso e mediche, nonché attrezzature di soccorso. Molti altri paesi hanno offerto assistenza: il primo ministro greco Mitsotakis ha offerto a Erdogan “aiuto immediato”, così come l’Ucraina e la Russia.

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