I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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I deputati sostengono nuove regole per l’accesso e l’uso equi dei dati industriali

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Il “Data Act” mira a promuovere l’innovazione rimuovendo le barriere che ostacolano l’accesso ai dati da parte di consumatori e imprese.

Il disegno di legge, adottato giovedì dalla commissione per l’industria, la ricerca e l’energia, contribuirebbe allo sviluppo di nuovi servizi, in particolare nel settore dell’intelligenza artificiale, dove sono necessarie enormi quantità di dati per l’addestramento degli algoritmi. Può anche portare a prezzi migliori per i servizi post-vendita e le riparazioni dei dispositivi connessi.

I deputati hanno adottato misure per consentire agli utenti di accedere ai dati che generano, poiché l’80% dei dati industriali non viene mai utilizzato, secondo la Commissione Europea. Vogliono anche garantire che gli accordi contrattuali siano al centro delle relazioni business-to-business.

Le aziende potrebbero decidere quali dati possono essere condivisi e il produttore scegliere di non rendere disponibili determinati dati “by design”. Quando le aziende redigono i loro contratti di condivisione dei dati, la legge riequilibrerà il potere negoziale a favore delle PMI, proteggendole dalle clausole contrattuali abusive imposte dalle aziende che si trovano in una posizione contrattuale significativamente più forte.

Il testo definisce anche come gli enti del settore pubblico possono accedere e utilizzare i dati detenuti dal settore privato che sono necessari in circostanze eccezionali o emergenze, come inondazioni e incendi.

I deputati hanno rafforzato le disposizioni per proteggere i segreti commerciali ed evitare una situazione in cui un maggiore accesso ai dati viene utilizzato dai concorrenti per retroingegnerizzare servizi o dispositivi. Stabiliscono inoltre condizioni più rigorose per le richieste di dati tra imprese e governi.

Infine, l’atto proposto faciliterebbe il passaggio tra i fornitori di servizi cloud e altri servizi di trattamento dei dati e introdurrebbe salvaguardie contro il trasferimento internazionale illegale di dati da parte dei fornitori di servizi cloud.

Citazione

“Il Data Act sarà un punto di svolta assoluto fornendo accesso a una quantità quasi infinita di dati industriali di alta qualità. La competitività e l’innovazione fanno parte del suo DNA”, ha affermato l’eurodeputato capogruppo Pilar del Castillo Vera (PPE, SE).

Prossimi passi

La relazione è stata adottata dagli eurodeputati con 59 voti favorevoli, 0 contrari e 11 astensioni. Verrà votato dall’Assemblea plenaria durante la sessione plenaria del 13-16 marzo.

Sfondo

Il volume di dati generati da uomini e macchine sta aumentando in modo esponenziale e sta diventando un fattore critico per l’innovazione da parte delle imprese (es. formazione di algoritmi) e delle autorità pubbliche (es. formazione di città intelligenti).

L’atto proposto stabilisce norme comuni che disciplinano la condivisione dei dati generati dall’uso di prodotti connessi o servizi correlati (ad esempio l’internet delle cose, le macchine industriali) per garantire l’equità nei contratti di condivisione dei dati.

Si dice che questo tipo di dati sia diventato l’olio nuovo ed è fondamentale per le innovazioni da parte delle imprese (ad es. formazione di algoritmi) e delle autorità pubbliche (ad es. per dare forma alle città intelligenti).

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