I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Notizie dal mondo in breve: allerta tempesta di sabbia, albinismo e cambiamento climatico, diritti in Perù

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L’ONU Lo afferma l’Organizzazione meteorologica mondiale (OMM) in un nuovo rapporto giovedì che ogni anno circa 2.000 milioni di tonnellate di polvere entrano nell’atmosfera, “oscurando i cieli e danneggiando la qualità dell’aria in regioni che possono trovarsi a migliaia di chilometri di distanza”.

OMM il capo Petteri Taalas ha affermato che ciò è in parte dovuto alla cattiva gestione dell’acqua e del territorio. Il fenomeno è stato anche esacerbato dalle temperature più elevate e dalla siccità causate da un clima più caldo, che ha portato a una maggiore evaporazione e a terreni più secchi.

La WMO ha affermato che l’esposizione alle particelle di polvere è stata associata ad attacchi di cuore, malattie cardiovascolari e cancro ai polmoni. Le tempeste di sabbia e polvere mettono a rischio anche l’aviazione, i trasporti via terra e l’agricoltura.

Secondo l’OMM nel 2022, hotspot con concentrazioni di polvere significativamente più elevate sono stati identificati nell’America centrale e meridionale, nella maggior parte dell’Africa centrale, in Spagna, nel Mar Rosso, nella penisola arabica, nonché in Iran, Asia meridionale e Cina nordoccidentale.

Il Prof. Taalas ha sottolineato l’impegno dell’OMM nell’aiutare i paesi a migliorare le capacità di previsione delle tempeste di polvere e i servizi di allarme rapido. Ha inoltre sottolineato che è necessario fare di più di fronte al continuo degrado ambientale e al rapido avanzamento del cambiamento climatico.

Il cambiamento climatico è una questione di vita o di morte per le persone con albinismo

E restando al cambiamento climatico: il suo impatto sul cancro della pelle nelle persone con albinismo è mortale e in gran parte trascurato, ha detto giovedì un esperto indipendente di diritti nominato dalle Nazioni Unite.

Muluka-Anne Miti-Drummond, relatrice speciale sulle questioni relative all’albinismoha affermato che solo in Africa, le persone affette da albinismo hanno una probabilità fino a 1.000 volte maggiore di sviluppare il cancro della pelle, e molte di esse muoiono entro i 40 anni.

Ha sottolineato di aver lottato instancabilmente affinché la protezione solare fosse resa liberamente disponibile alle persone affette da albinismo, come “prodotto medico salvavita che può prolungare e migliorare la qualità della vita per molti che non hanno i mezzi per permetterselo”.

Le persone con albinismo hanno anche problemi alla vista, ha detto l’esperto, e come tali sono colpite in modo sproporzionato dai disastri legati al clima.

La signora Miti-Drummond ha chiesto l’inclusione delle persone con albinismo in tutti i forum relativi al cambiamento climatico e alla gestione delle catastrofi, insistendo sul fatto che per molti di loro il cambiamento climatico è “una questione di vita o di morte”.

Il Perù ha bisogno di “riforme significative” della polizia durante le proteste

Le autorità peruviane devono intraprendere riforme significative per garantire il rispetto dei diritti umani durante le proteste e le manifestazioni, a seguito di un allarmante aumento dell’uso della forza.

Esperti indipendenti in diritti umani ha lanciato l’allarme in un nuovo rapporto giovedì chiedendo un “dialogo nazionale decentrato e inclusivo”.

Il rapporto si concentra sulla condotta delle forze di sicurezza durante le proteste a livello nazionale tra dicembre 2022 e marzo 2023.

La conclusione è che le autorità peruviane hanno indebitamente limitato i diritti umani dei manifestanti.

Le forze di sicurezza hanno utilizzato la forza in modo non necessario e sproporzionato, inclusa la forza letale, al di fuori delle circostanze consentite dagli standard internazionali sui diritti umani, afferma il rapporto.

Documenta inoltre l’uso di armi meno letali, incompatibili con gli standard internazionali, che hanno provocato il ferimento grave e, in alcuni casi, mortale dei manifestanti.

Centinaia di morti e feriti

Ufficio per i diritti OHCHR, ha registrato che 50 persone sono state uccise e 821 ferite nel contesto delle proteste dal 7 dicembre al 31 marzo, presumibilmente da parte delle forze di sicurezza. circa 208 membri delle forze di sicurezza sono rimasti feriti.

Sono state aperte indagini penali contro 241 persone che hanno preso parte alle manifestazioni. Di questi, almeno 221 sono stati chiusi per mancanza di prove. Tra queste figurano 192 persone arrestate all’Università San Marcos di Lima il 21 gennaio.

Nell’aprile 2023, le autorità hanno istituito una squadra dedicata all’interno della Procura per indagare su presunti crimini commessi nel contesto delle proteste.

“I responsabili delle violazioni dei diritti umani devono essere ritenuti responsabili, attraverso procedimenti giudiziari equi”, ha affermato il capo dei diritti delle Nazioni Unite Volker Türk. “La responsabilità è fondamentale se vogliamo iniziare a guarire le ferite e a creare fiducia nelle istituzioni dello Stato. Le vittime dovrebbero ricevere una riparazione completa”.

“È fondamentale che vengano affrontate le lamentele e le preoccupazioni di tutto lo spettro della società peruviana. È necessario un dialogo nazionale inclusivo. Questa è l’unica via da seguire. Tutti hanno bisogno di sentirsi ascoltati e rappresentati nella società per fermare le infinite crisi politiche e sociali”, ha affermato Türk.



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