I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Altri aiuti raggiungono le vittime del terremoto in Siria, ma non sono sufficienti, affermano le agenzie umanitarie delle Nazioni Unite

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Un secondo convoglio di aiuti delle Nazioni Unite ha raggiunto venerdì la Siria nord-occidentale per aiutare le vittime del terremoto, ma gli umanitari hanno avvertito che è necessario molto più aiuto salvavita e molto più rapidamente.

Un totale di 14 camion incrociati nelle aree della Siria controllate dall’opposizione da Türkiye a Bab al-Hawa, l’agenzia delle Nazioni Unite per le migrazioni, OIMconfermato.

Quell’attraversamento è l’unico autorizzato per l’invio di aiuti dall’Onu Consiglio di Sicurezzache ha suggerito chiamate – anche dal Segretario generale – “A esplorare tutte le strade possibili per portare aiuti e personale in tutte le aree colpite”.

Accesso stradale ostacolato

Facendo eco alle crescenti richieste internazionali per un accesso più rapido e più facile al nord-ovest della Siria attraverso nuove rotte, il Programma alimentare mondiale delle Nazioni Unite (PAM) si è detto pronto a trasferire lì i rifornimenti, anche se le strade sono state danneggiate dai terremoti di lunedì.

Questo rallenta le nostre consegne”, ha affermato Corinna Fleischer, Direttrice regionale del WFP per il Medio Oriente, l’Africa settentrionale e orientale Europa. “Dobbiamo essere in grado di attraversare i confini, abbiamo bisogno che i doganieri siano presenti in numero sufficiente…Abbiamo bisogno che tutte le parti facciano la cosa giusta ora.”

Le consegne crossline devono ricominciare ed essere intensificate dalle aree controllate dal governo al territorio dell’opposizione, ha insistito il funzionario del WFP, spiegando che un servizio completo Il 90% delle persone nel nord-ovest dipende dall’assistenza umanitaria.

Le scorte preposizionate fornite dalle consegne crossline che sono state trasportate prima dei terremoti sono già in fase di distribuzione, l’agenzia delle Nazioni Unite per i rifugiati (UNHCR) ha detto, aggiungendo che it sperava che un accordo con il governo avrebbe consentito un “accesso rapido e regolare” al nord-ovest.

Forniture esaurite

“Stiamo esaurendo le scorte e abbiamo bisogno dell’accesso per portare nuovi stock”, ha detto la signora Fleischer, come ha notato chiede la riapertura del valico di Bab al-Salam, sempre nel nord-ovest della Siria.

Nei primi quattro giorni da quando i terribili terremoti hanno colpito la regione, Il WFP ha fornito assistenza alimentare a 115.000 persone in Siria e Türkiyeha riferito.

Più di 22.000 sono morti, secondo gli ultimi rapporti, e molte decine di migliaia hanno troppa paura di tornare in edifici che temono possano crollare, costringendoli a dormire in auto, tende e ovunque possano trovare riparo, tra le gelide temperature invernali .

© UNICEF/Hasan Belal- Nel distretto di Jableh, nella Siria nordoccidentale, una foto di una famiglia è esposta davanti all’edificio in cui vivevano.

Il WFP ha già fornito pasti caldi, razioni di cibo pronto e pacchi alimentari per famiglie che non richiedono attrezzature per cucinare.

“Per le migliaia di persone colpite dai terremoti, il cibo è uno dei bisogni principali in questo momento e la nostra priorità è portarlo rapidamente alle persone che ne hanno bisogno”, ha affermato la signora Fleischer.

In totale, Il WFP richiede 77 milioni di dollari per le razioni di cibo e pasti caldi a 874.000 persone colpite dal terremoto in Türkiye e in Siria. Ciò comprende 284.000 nuovi sfollati in Siria e 590.000 persone in Türkiyeche comprende 45.000 rifugiati e 545.000 sfollati interni.

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© IOM – Convoglio IOM che trasporta aiuti umanitari verso le zone colpite dal terremoto in Türkiye.

In un altro aggiornamento, l’Organizzazione mondiale della sanità delle Nazioni Unite (CHI) ha dichiarato di essere stato rilasciato forniture mediche nel nord-ovest della Siria a 16 ospedali curare i sopravvissuti ai terremoti di lunedì.

Giovedì, anche le forniture di traumi medici e chirurgici dall’hub logistico dell’OMS a Dubai hanno raggiunto Türkiye, ma il fabbisogno rimane enorme, con centinaia di cliniche sia in Türkiye che in Siria danneggiate dal disastro, insieme a molti ospedali.

Sono state dispiegate squadre mediche di emergenza internazionali specializzate coordinate dall’OMS “e ce ne saranno altri in arrivo” per completare le squadre nazionali già al lavoro, ha affermato la portavoce dell’OMS, la dott.ssa Margaret Harris.

“Forniamo una gamma molto più ampia di servizi appropriati e necessari”, ha continuato il dottor Harris, non da ultimo per le madri che si preparano con ansia al parto. “Certo, abbiamo davvero gli specialisti del trauma, le persone che possono occuparsi di fratture multiple, lesioni da schiacciamento, sanno come affrontare le complicazioni e possono portare la loro esperienza e anche le loro attrezzature specialistiche”.

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© USGS – L’intensità del terremoto che ha colpito Türkiye e la Siria è mostrata con colori più scuri.

L’incredibile cifra di 5,3 milioni di senzatetto

Mentre le Nazioni Unite e i partner intensificano gli sforzi di aiuto, l’agenzia delle Nazioni Unite per i rifugiati, l’UNHCR, ha affermato che alcuni 5,3 milioni di persone in Siria potrebbero essere rimaste senza casa dal disastro all’inizio della settimana.

“Ci sono già 6,8 milioni di sfollati interni nel Paese. E questo era prima del terremoto”, ha detto Sivanka Dhanapala, rappresentante dell’UNHCR in Siria, parlando da Damasco.

Fornire ripari e beni di prima necessità rimane il fulcro della risposta dell’UNCHR e garantire che i centri collettivi per gli sfollati dispongano di strutture adeguate, tende, teli di plastica, coperte termiche, materassini e indumenti invernali.

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© UNICEF/Hasan Belal – Una donna, la cui casa è stata distrutta dal terremoto, riposa in un rifugio per sfollati nel distretto di Jableh. Siria

L’UNFPA aiuta le donne e le ragazze

L’agenzia delle Nazioni Unite per la salute sessuale e riproduttiva UNFPAha detto nella tarda serata di venerdì di aver iniziato la distribuzione 60.000 kit per la dignità a donne e ragazze nelle zone più colpite della Siria nordoccidentale.

Sabato, l’UNFPA prevede di inviare due camion da Türkiye come parte di un convoglio transfrontaliero per il trasporto330 kit per la salute riproduttiva in 181 strutture sanitarie nel nord-ovest della Siria. I kit conterranno medicinali essenziali e attrezzature.

Venerdì è arrivato ad Aleppo da Damasco un convoglio di 13 camion contenenti 9.500 kit per l’igiene femminile, 1.000 coperte invernali e indumenti per 5.000 persone, che saranno distribuiti ai rifugi temporanei i ad Aleppo.

Epiù di 20 squadre sanitarie mobili supportate dall’UNFPA stanno portando salute riproduttiva e sostegno psicosociale a donne e ragazze nelle tre aree più colpite del governatorato di Aleppo.

Attualmente sono in preparazione sei camion per trasportare i rifornimenti da Damasco a Lattakia e Hama durante il fine settimana, ha aggiunto l’UNFPA.



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